«Εχεις τρεις μήνες ζωής»: Η γυναίκα που νίκησε το θάνατο και έσωσε τις ζωές χιλιάδων ανθρώπων

To 1992 ο Μάρτιν Ρότμπλατ ήταν ένας δικηγόρος με σπουδές αστρονομίας, που είχε εργαστεί μεταξύ άλλων για τη ΝASA ως νομικός του διαστημικού δικαίου. Πολυμήχανος όσο λίγοι, αναγνωριζόταν ως ένας απόλυτα καινοτόμος επιχειρηματίας έχοντας ιδρύσει ή διοικήσει πολλές εταιρείες δορυφορικών επικοινωνιών, παρέχοντας κάποιες άγνωστες έως τότε υπηρεσίες, όπως το πρώτο παγκόσμιο δορυφορικό ραδιοφωνικό δίκτυο.

Εκείνη τη χρονιά το μικρότερο από τα τέσσερα παιδιά του, η κόρη του Τζένεσις, διαγνώστηκε με μια σπάνια ασθένεια, την πνευμονική αρτηριακή υπέρταση, που πολύ συχνά ήταν τότε θανατηφόρα. Οι γιατροί δεν άφησαν στον Ρότμπλατ κανένα περιθώριο αισιοδοξίας. «Δεν υπάρχει καμία εγκεκριμένη θεραπεία. Το κορίτσι έχει τρεις μήνες ζωής…».

Ο 38χρονος τότε επιχειρηματίας δεν το δέχτηκε. Παράτησε εν μια νυκτί τα πάντα, έβγαλε στο σφυρί τις εταιρείες του και μολονότι δεν είχε καμία σχέση με την ιατρική, ξεκίνησε να αναζητά ένα τρόπο για να σώσει την κόρη του. Ξεκίνησε να παραγγέλνει και να διαβάζει μέρες και νύχτες βιβλία βιολογίας και επιστημονικά περιοδικά – internet δεν υπήρχε ακόμα – ψάχνοντας ένα πάτημα για να πιαστεί. Και το βρήκε.

Στην πραγματικότητα, η μοναδική επιλογή θεραπείας που υπήρχε τότε απαιτούσε μια επίπονη διαδικασία, χωρίς εγγυημένα αποτελέσματα. Ήταν ένα φάρμακο που έπρεπε να χορηγηθεί ενδοφλέβια και - με μεγάλη συχνότητα -  μέσω μιας φορητής αντλίας.

Ο Ρότμπλατ αναζητούσε κάτι πιο δραστικό. Ανακάλυψε ότι ο φαρμακευτικός γίγαντας «GlaxoSmithKline» είχε εντοπίσει ένα μόριο που θα μπορούσε δυνητικά να δώσει μια θεραπεία για την ασθένεια. Το πρόβλημα ήταν ότι η βρετανική εταιρεία δεν ήθελε να το αναπτύξει. Δεν είχε βρει επαρκή χρηματοδότηση και το θεωρούσε μια εξαιρετικά αμφιβόλου επιτυχίας επένδυση για μία τόσο σπάνια ασθένεια. Ο Ρότμπλατ ζήτησε να αγοράσει τα δικαιώματα του μορίου, αλλά για ηθικούς λόγους η «GlaxoSmithKline» δεν ήθελε να το πουλήσει σε κάποιον που δεν ήταν επιστήμονας. Έτσι, συγκέντρωσε μια επιστημονική ομάδα με σκοπό να πείσει την Glaxo να πουλήσει τα δικαιώματα. Ο σκοπός επιτεύχθηκε. Παράλληλα, μέσω αυτών των ζυμώσεων, οδηγήθηκε αρχικά στην ίδρυση του PPH Cure Foundation, χρηματοδοτώντας την έρευνα για τη θεραπεία της πνευμονικής υπέρτασης και στη συνέχεια την ίδρυση μιας εταιρίας βιοτεχνολογίας, της πασίγνωστης σήμερα, United Therapeutics.

Αυτό συνέβη το 1996, όταν ήδη ο Ρότμπλατ είχε μετονομαστεί από… Martin σε Martine. Μέσα σε όλα τα άλλα, το 1994 υποβλήθηκε σε εγχείρηση αλλαγής φύλου, αλλάζοντας, έπειτα από το επαγγελματικό επίπεδο, ρότα και σε προσωπικό.

Παρότι εξασφάλισε τα δικαιώματα από την Glaxo, δεν υπήρχε ακόμη τρόπος να δημιουργηθεί αυτό το δυνητικά χρήσιμο μόριο σε μεγάλες ποσότητες. «Για να αξιοποιηθεί χρειαζόταν μια χημική σύνθεση 23 βημάτων με δύο εκρηκτικά στάδια που έπρεπε να αποφευχθούν», έχει δηλώσει η Μαρτίν (πια) Ρότμπλατ. Χρειάστηκε να ξοδέψει έναν ολόκληρο χρόνο, πηγαίνοντας σε εργαστήρια χημείας απ' άκρη σ' άκρη στις ΗΠΑ, έως ότου βρει έναν επιστήμονα στο Πανεπιστήμιο του Ιλινόις που εγγυήθηκε ότι θα μπορούσε να δημιουργήσει το φάρμακο αν είχε στη διάθεσή του 100.000 δολάρια. Με αυτή την επιχορήγηση κατάφερε να φτιάξει μόλις 1 γραμμάριο. Κι όμως, η ποσότητα αυτή ήταν αρκετή για να συνεχίσει να αυξάνει τη διαδικασία βήμα προς βήμα.

Σήμερα, η United Therapeutics παράγει περίπου 50 κιλά αυτού του μορίου ετησίως. Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το φάρμακο ως «Remodulin» το 2002. Ουσιαστικά, πρόκειται για την ουσία τρεπροστινίλη, που ασκεί άμεση αγγειοδιασταλτική δράση και κυκλοφόρησε σταδιακά από την εταιρεία με τρία brand names, όσοι και οι τρόποι χορήγησης. Το Remodulin για υποδόρια έγχυση, το Orenitram για χορήγηση από το στόμα και το Tyvaso για εισπνοή.

Μέσα σε ένα χρόνο από την έγκρισή του, οι ετήσιες πωλήσεις του Remodulin είχαν φτάσει τα 50 εκατομμύρια δολάρια. Μέχρι το 2010 τα 300 εκατομμύρια δολάρια και η τιμή της μετοχής της United Therapeutics είχε αυξηθεί κατά 800% από την αρχική τιμή δημόσιας προσφοράς του 1999. H Ρότμπλατ δεν πίστεψε ποτέ ότι η κόρη της είχε μόνο τρεις μήνες ζωής και δικαιώθηκε με τον πιο εμφατικό τρόπο. Όχι μόνο έσωσε τη δική της ζωή, αλλά και τις ζωές δεκάδων χιλιάδων ανθρώπων, συνδυάζοντας το… τερπνόν μετά του ωφελίμου. Σήμερα η United Therapeutics είναι μία από τις μεγαλύτερες εταιρείες βιοτεχνολογίας παγκοσμίως, με κεφαλαιοποίηση που ανέρχεται στα 4,7 δισεκατομμύρια δολάρια, ενώ η Ρότμπλατ μία από τις καλύτερα αμειβόμενες CEO της βιοφαρμακευτικής βιομηχανίας, με ετήσια έσοδα που ξεπερνούν τα 30 εκατ. δολάρια.

Το 2015 η United Therapeutics έλαβε από τη FDA έγκριση για το Unituxin, μια θεραπεία για μια σπάνια μορφή παιδικού καρκίνου, ενώ ξεκίνησε τη συνεργασία με τον διακεκριμένο γενετιστή Τζ. Κρεγκ Βέντερ για κάτι άκρως επαναστατικό: την ανάπτυξη μιας μεθόδου για τη χρήση πνευμόνων γενετικά τροποποιημένων χοίρων σε άνθρωπο μέσω μεταμόσχευσης.

Σε ό,τι αφορά την πνευμονική υπέρταση, τρόπος ίασης δεν υπάρχει ακόμα, αλλά οι ποικιλίες φαρμάκων και οι θεραπείες που ανέπτυξαν η United Therapeutics και οι εταιρείες που την ακολούθησαν, έχουν εκτοξεύει το προσδόκιμο ζωής των ασθενών.

«Τώρα υπάρχουν δεκάδες χιλιάδες άνθρωποι που ζουν μια υγιή, ευτυχισμένη ζωή με πνευμονική υπέρταση. Η κόρη μου ήταν η έμπνευσή μου και φυσικά το καλύτερο απ’ όλα είναι ότι είναι τώρα είναι 34 ετών, εργάζεται στην United Therapeutics και είναι μια ευτυχισμένη, υγιής κοπέλα», λέει η Μάρτιν Ρότμπλατ, η οποία έχει ξαναπαντρευτεί (ασφαλώς γυναίκα) και έχει πλέον στο βιογραφικό της και πλούσιο συγγραφικό έργο, το οποίο την έχει αναδείξει σε icon στο χώρο της φιλοσοφίας της τεχνολογίας.

Άνδρας 40 χρόνια, γυναίκα άλλα 26, σπουδές νομικής και αστρολογίας, επιχειρηματίας δορυφορικής τεχνολογίας, επικεφαλής κολοσσού βιοτεχνολογίας, συγγραφέας, μέλος της «Αμερικανικής Εταιρείας Φιλοσοφίας».

Η ίδια όμως τι ακριβώς δηλώνει; «Θα έλεγα ότι είμαι κάποια που θέλει να επαναστατεί με νέες τεχνολογίες. Μία από τις αποστολές της εταιρείας είναι πλέον να δημιουργήσει κάτι που θα μοιάζει με μυθιστόρημα επιστημονικής φαντασίας: μεταμόσχευση οργάνων μεταξύ ειδών. «Προσπαθώ πάντα να μετατρέψω το φαινομενικά άπιαστο σε εφικτό. Το άπιαστο είναι να έχουμε απεριόριστη παροχή μεταμοσχευμένων οργάνων».

Δεν ξέρουμε κατά πόσο είναι… άπιαστο να ζήσει ένας άνθρωπος με πνεύμονα γουρουνιού, αλλά δεν θα ποντάραμε ούτε ευρώ κόντρα στις πιθανότητες της Ρότμπλατ να το κάνει πραγματικότητα.